Дев’ятимісячний американський хлопчик на ім’я Кей Джей Малдун став першим у світі пацієнтом, який отримав індивідуальну генну терапію з використанням молекулярних ножиць (Crispr-Cas9). Він має рідке метаболічне захворювання, яке перешкоджає його організму виводити токсичні відходи метаболізму. Без цієї технології йому довелося б пережити пересадку печінки. Лікування було створене спеціально для Кей Джея, адаптоване до його унікальних генетичних варіантів. Поки результати терапії є багатообіцяючими, але необхідно тривале спостереження, щоб повністю оцінити безпечність і ефективність лікування. Лікарі сподіваються, що цей прорив допоможе дитині жити з меншою кількістю ліків і стане основою для розробки подібних терапій для інших пацієнтів.